Н ова генна терапия, която лекува рядка генетична форма на загуба на зрението, може съвсем скоро да бъде одобрена.

На 12 октомври група от съветници към американската Агенция за контрол на храните и лекарствата са провели среща, на която да обсъдят дали генната терапия, наречена Luxturna, да бъде одобрена.

Специални стволови клетки лекуват слепота

От срещата става ясно, че Агенцията има още три месеца (до 12 януари) да вземе окончателно решение, дали да одобри новия медицински метод, пише „Блумбърг“.

Във видеото горе разберете няколко интересни факта за човешката ДНК

Ако се случи, това ще бъде революционен момент за медицината и фармацевтичната индустрия, която от години се опитва да прокара генната терапия.

Luxturna е създадена, за да лекува мутации

в ген RPE65, който е отговорен за изграждането на протеин в ретината - изключително важен компонент за наличието на зрение. Хората обичайно наследяват по две копия на гена, но ако и в двете от тях има мутации, се появява прогресивна загуба на зрението още в ранна детска възраст.

Човек първо губи периферното си зрение и развива т.нар. „тунелно зрение“, а слуд това започва трудно да вижда на слабо осветление. С времето засегнатият от мутациите на този ген може напълно да изгуби зрението си.

Преживявания от детството могат да променят човешката ДНК

Освен предложението за генната терапия, до този момент няма лекарства, които да лекуват заболяването.

На пациента се дава функциониращо копие на гена –

по този начин работи генната терапия Luxturna. Учените поставят гена в модифициран вирус (вектор), който не вреди на човешкия организъм, и „векторът“ доставя гена до ретината.

Руски учени „произведоха” ретина

В скорошно проучване на компанията „Spark Therapeutics“,

учени са инжектирали лекарството на 20 пациента със зрителното заболяване Леберова конгенитална амавроза, което също е причинено от мутации в гена RPE65. Тези пациенти са сравнени с 9 други (контролна група), които не са подлагани на генната терапия.

Изобретение на българи може да помагне на 300 млн. души по света

Една година след лечението 18 от 20 пациенти, подложени на Luxturna, показват значително подобрение и способност да излязат от лабиринт при слабо осветление. 13 от 20 успешно се справят със задачата при най-ниското ниво на светлина. Никой от пациентите от контролната група не успява да излезе от лабиринта при слабо осветление.

Учените имат добри основания да вярват, че терапията би лекувала и други болести,

причинени от мутации в RPE65, въпреки че до момента е тествана само върху хора с Леберова конгенитална амавроза.

Тъй като пациентите са наблюдавани само една година, все още не е ясно колко траен е ефектът на Luxturna. Има и пациенти, които са следени повече години и се оказва, че се подобряват трайно, обясняват от „Spark Therapeutics“. Това обаче са отделни случаи и трудно може да се говори по-генерално.

Незрящ човек видя съпругата си за пръв път чрез умни очила

Ако Luxturna получи зелена светлина, това ще бъде първата генна терапия за наследствено заболяване, която е одобрена в САЩ, пише „Ройтерс“.

За още новини и интересни материали харесайте страницата ни във Facebook ТУК.

Обратно в сайта X

ДОСТЪП ЗА ЛОГНАТИ ПОТРЕБИТЕЛИ За да пишете, оценявате или докладвате коментари, моля логнете се в профила си.

  1. Запомни ме
забравена парола Полетата маркирани с * са задължителни
Полето Потребителско име не трябва да е празно.
Полето E-mail не трябва да е празно.
Полето Парола не трябва да е празно.
Полето Повторете паролата не трябва да е празно.
  1. Декларирам, че съм се запознал с Общите условия за ползване на услугите на Нетинфо.
Полетата маркирани с * са задължителни
Обри Плаза проговори открито за загубата на съпруга си

Обри Плаза проговори открито за загубата на съпруга си

Свят Преди 5 минути

Сценаристът и режисьор Джеф Баена почина на 47-годишна възраст на 3 януари

Швейцария предлага имунитет на Путин

Швейцария предлага имунитет на Путин

Свят Преди 9 минути

Швейцария определи правила за предоставяне на имунитет на лице, което е под международен арест

Описват щетите след огнения ад в Българово

Описват щетите след огнения ад в Българово

България Преди 1 час

Предстои да бъдат обстойно проверени унищожените от пламъците близо 4 хиляди декара общинска собственост

Снимката е илюстративна

Възрастна жена изчезна в Казанлъшко, издирват я

България Преди 1 час

Баба Кръстина отглеждала малко стадо и го изкарвала на паша, но в понеделник вечер не се прибрала в обичайното време

<p>Мрачните детайли от класически детски приказки</p>

Мрачните детайли от класически детски приказки

Любопитно Преди 1 час

Тези обичани приказки често произхождат от мрачен и зловещ източник

<p>Номинираха студентите&nbsp;в Сърбия&nbsp;за наградата &quot;Сахаров&quot;</p>

"Никой не може да игнорира тази бруталност": Протестиращите студенти в Сърбия са номинирани за наградата "Сахаров"

Свят Преди 1 час

Номинацията е по инициатива на словенската депутатка в ЕП Ирена Йовева и на австрийския ѝ колега Хелмут Брандщетер

<p>Макрон: Путин е ламя</p>

Макрон: Путин е хищник, ламя, постоянна заплаха за Европа

Свят Преди 1 час

Френският президент каза, че "Русия е станала трайно дестабилизираща сила и потенциална заплаха за много от нас"

Без заплати и провизии: Индийски моряци остават изоставени в морето с месеци

Без заплати и провизии: Индийски моряци остават изоставени в морето с месеци

Свят Преди 1 час

„Това е военна зона. Всичко, което искаме, е да се приберем бързо у дома“

Снимката е илюстративна

Зодиакални воини: 3 знака, които никога не се предават

Любопитно Преди 2 часа

Астролозите разкриват кои зодии притежават изключителна издръжливост и вътрешна сила, позволяваща да преодоляват дори най-тежките житейски предизвикателства

Две катастрофи с тирове блокираха движението по АМ „Хемус”

Две катастрофи с тирове блокираха движението по АМ „Хемус”

България Преди 2 часа

Инцидентите са станали при 16-и и 17-и километър

Динозаври и спомени от минали животи в осмата седмица на „Великият понеделник“

Динозаври и спомени от минали животи в осмата седмица на „Великият понеделник“

Любопитно Преди 2 часа

Гласуването е активно, а всички участници в него могат да спечелят награди

Хали Бери отбеляза 59-ия си рожден ден по бельо и върху патица (СНИМКИ)

Хали Бери отбеляза 59-ия си рожден ден по бельо и върху патица (СНИМКИ)

Любопитно Преди 2 часа

Звездата от „Жената котка“ навърши 59 години на 14 август

<p>Украйна:&nbsp;Това е доказателство, че Путин не иска мир</p>

"Това е доказателство, че Путин не иска мир": Русия удари Украйна с 270 дрона и 10 ракети

Свят Преди 2 часа

Атаката разтърси централния украински град Кременчук и остави стотици потребители в Полтавска област без ток

Мълния предизвика пожар в Кърджалийско

Мълния предизвика пожар в Кърджалийско

България Преди 3 часа

Огънят е обхванал около три декара площ и е бил потушен преди да нанесе щети на 100 декара смесена гора

След големите пожари: Каква е ситуацията в страната

След големите пожари: Каква е ситуацията в страната

България Преди 3 часа

Пожарът над Илинденци е локализиран, има малки огнища, по които се работи