Н ова генна терапия, която лекува рядка генетична форма на загуба на зрението, може съвсем скоро да бъде одобрена.
На 12 октомври група от съветници към американската Агенция за контрол на храните и лекарствата са провели среща, на която да обсъдят дали генната терапия, наречена Luxturna, да бъде одобрена.
Специални стволови клетки лекуват слепота
От срещата става ясно, че Агенцията има още три месеца (до 12 януари) да вземе окончателно решение, дали да одобри новия медицински метод, пише „Блумбърг“.
Във видеото горе разберете няколко интересни факта за човешката ДНК
Ако се случи, това ще бъде революционен момент за медицината и фармацевтичната индустрия, която от години се опитва да прокара генната терапия.
Luxturna е създадена, за да лекува мутации
в ген RPE65, който е отговорен за изграждането на протеин в ретината - изключително важен компонент за наличието на зрение. Хората обичайно наследяват по две копия на гена, но ако и в двете от тях има мутации, се появява прогресивна загуба на зрението още в ранна детска възраст.
It's #WorldSightDay! #DYK: an estimated 1.3M people in the U.S. are legally blind? RT to show your support! https://t.co/owH7E44HoP pic.twitter.com/BkPZw7rHSI
— Spark Therapeutics (@spark_tx) 12 октомври 2017 г.
Човек първо губи периферното си зрение и развива т.нар. „тунелно зрение“, а слуд това започва трудно да вижда на слабо осветление. С времето засегнатият от мутациите на този ген може напълно да изгуби зрението си.
Преживявания от детството могат да променят човешката ДНК
Освен предложението за генната терапия, до този момент няма лекарства, които да лекуват заболяването.
На пациента се дава функциониращо копие на гена –
по този начин работи генната терапия Luxturna. Учените поставят гена в модифициран вирус (вектор), който не вреди на човешкия организъм, и „векторът“ доставя гена до ретината.
#Genetherapy is an investigational approach with the goal of treating or possibly preventing disease. https://t.co/gPmlijCjSa pic.twitter.com/rwNbVAfDnA
— Spark Therapeutics (@spark_tx) 13 октомври 2017 г.
Руски учени „произведоха” ретина
В скорошно проучване на компанията „Spark Therapeutics“,
учени са инжектирали лекарството на 20 пациента със зрителното заболяване Леберова конгенитална амавроза, което също е причинено от мутации в гена RPE65. Тези пациенти са сравнени с 9 други (контролна група), които не са подлагани на генната терапия.
Gene therapy for rare hereditary blindness marks "start of a new revolution" in medicine https://t.co/0MTljnWZv8
— CBS This Morning (@CBSThisMorning) 13 октомври 2017 г.
Изобретение на българи може да помагне на 300 млн. души по света
Една година след лечението 18 от 20 пациенти, подложени на Luxturna, показват значително подобрение и способност да излязат от лабиринт при слабо осветление. 13 от 20 успешно се справят със задачата при най-ниското ниво на светлина. Никой от пациентите от контролната група не успява да излезе от лабиринта при слабо осветление.
Учените имат добри основания да вярват, че терапията би лекувала и други болести,
причинени от мутации в RPE65, въпреки че до момента е тествана само върху хора с Леберова конгенитална амавроза.
Тъй като пациентите са наблюдавани само една година, все още не е ясно колко траен е ефектът на Luxturna. Има и пациенти, които са следени повече години и се оказва, че се подобряват трайно, обясняват от „Spark Therapeutics“. Това обаче са отделни случаи и трудно може да се говори по-генерално.
Незрящ човек видя съпругата си за пръв път чрез умни очила
Ако Luxturna получи зелена светлина, това ще бъде първата генна терапия за наследствено заболяване, която е одобрена в САЩ, пише „Ройтерс“.
За още новини и интересни материали харесайте страницата ни във Facebook ТУК.
