2

А генцията по храните и лекарствата на САЩ одобри генна терапия за дистрофична булозна епидермолиза, известна още като "болест на пеперудата".

Нов гел за генна терапия е първото одобрено лечение за най-тежките форми на "болестта на пеперудата", рядко и болезнено състояние с мехури по кожата, съобщи Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) в петък (19 май).

Булозна дистрофична епидермолиза (DEB) е генетично заболяване, което прави кожата податлива на мехури и хронични, болезнени рани. Раните повишават риска от животозастрашаващи инфекции, деформация на крайниците и рак на кожата, наречен плоскоклетъчен карцином.

Поради генетична мутация пациентите не могат да произвеждат определен тип колаген в кожата си. Този колаген обикновено закрепва различни слоеве кожа един към друг и по този начин ги предпазва от триене един в друг и образуване на мехури.

Новоодобрената генна терапия, наречена Vyjuvek (генерично наименование beremegene geperpavec), работи като доставя работещи копия на дефектния ген на колаген директно в клетките на пациентите. Самото лечение е гел, който съдържа версия на вируса на херпес симплекс вирус 1, който е модифициран, така че да не може да се репликира в човешките клетки и носи две копия на гена за колаген: COL7A1.

Ефективността на гела е тествана в две клинични проучвания, които заедно включват приблизително 40 възрастни и деца с доминираща или рецесивна форма на DEB, последната от които причинява много по-тежки симптоми от първата. И в двете проучвания гелът значително подобрява скоростта, с която раните на пациентите се затварят, в сравнение с плацебо гел. Лечението също помогна да се предотврати незабавното повторно образуване на мехури по кожата, тъй като работещи копия на COL7A1 остават в клетките на кожата известно време.

Най-честите нежелани реакции включват сърбеж, втрисане, зачервяване, обрив, кашлица и хрема, според FDA.

Гелът за генна терапия вече е одобрен за употреба при пациенти с DEB, които са на възраст най-малко 6 месеца, и лечението може да се прилага от медицински специалист или в клиника, или в дома на пациентите, според Krystal Biotech, спонсор на изпитания.

Досега лекарите и медицинските сестри нямаха начин да спрат образуването на мехури и рани върху кожата на пациент с дистрофичен ЕБ и всичко, което можеха да направят, беше да им слагат превръзки и да наблюдават как се образуват нови мехури“, ръководител на изпитването д-р М. Питър Маринкович, директор на Клиниката за лечение на мехури в Stanford Health Care и доцент по дерматология в Медицинския факултет на Станфордския университет, се казва в изявлението на Krystal Biotech.

Тъй като лекарството е безопасно и лесно за прилагане директно върху рани, то не изисква много поддържаща технология или специализиран опит, което прави VYJUVEK много достъпен дори за пациенти, които живеят далеч от специализирани центрове“, каза той. Съществуват експериментални терапии, които включват кожни присадки и инженерни стволови клетки, които, разбира се, са много по-ангажиращи от прилагането на локален гел върху кожата, каза Маринкович по-рано пред Live Science.

Коментари 2
Кирилица:
Фонетична
Имате 2000 позволени символа

* Моля, коментирайте конкретната статия и използвайте кирилица! Не се толерират мнения с обидно или нецензурно съдържание, на верска или етническа основа, както и написани само с главни букви!

2 коментара
 
Обратно в сайта X

ДОСТЪП ЗА ЛОГНАТИ ПОТРЕБИТЕЛИ За да пишете, оценявате или докладвате коментари, моля логнете се в профила си.

  1. Запомни ме
забравена парола Полетата маркирани с * са задължителни
Полето Потребителско име не трябва да е празно.
Полето E-mail не трябва да е празно.
Полето Парола не трябва да е празно.
Полето Повторете паролата не трябва да е празно.
  1. Декларирам, че съм се запознал с Общите условия за ползване на услугите на Нетинфо.
Полетата маркирани с * са задължителни

Последни

Катастрофа в София, моторист е в много тежко състояние

Катастрофа в София, моторист е в много тежко състояние

България Преди 2 часа

Ударили са се кола и два мотора

Гърция съди "Газпром" за цените на газа

Гърция съди "Газпром" за цените на газа

Свят Преди 4 часа

DEPA е подала молба за арбитраж

Полиция с кучета в бежанския център в "Овча купел"

Полиция с кучета в бежанския център в "Овча купел"

Свят Преди 6 часа

Целта е проверка за лица, които са нерегламентирано в тях, опасни предмети, наркотици и забранени вещи

Полша разкри руска шпионска мрежа

Полша разкри руска шпионска мрежа

България Преди 7 часа

Обиски в столицата Варшава и южния град Тихи

МВР: Сигналите за бомби в София са подадени от държава извън ЕС

МВР: Сигналите за бомби в София са подадени от държава извън ЕС

България Преди 8 часа

Сигналите са фалшиви и екипите не са открити съмнителни предмети

Археолози откриха древно пристанище на дъното на Черно море

Археолози откриха древно пристанище на дъното на Черно море

Свят Преди 9 часа

Разкопките са извършени в района на град Кандира в Турция

Европейската прокуратура с обиски в два български хотела в ски курорт

Европейската прокуратура с обиски в два български хотела в ски курорт

България Преди 9 часа

Разследват измама със субсидия, свързана а с пандемията от COVID-19

Студент е починал от птичи грип във Виетнам

Студент е починал от птичи грип във Виетнам

Свят Преди 10 часа

Известно е, че този щам на птичия грип предизвиква смъртоносни епидемии сред дивите и домашните птици и понякога заразява хора

Кремъл предупреди руски мултимилиардер да внимава

Кремъл предупреди руски мултимилиардер да внимава

Свят Преди 10 часа

Песков: Бихме очаквали повече внимание от Павел Дуров

Разбиха нелегален арсенал с оръжия в Ямбол

Разбиха нелегален арсенал с оръжия в Ямбол

България Преди 10 часа

В помещението са установени картечен пистолет, две пушки, 6 револвера, 2 пистолета, противотанков снаряд

Възможност да гледаш всички UFC Fight Nights, всички бойни галавечери, и още любопитно съдържание

Възможност да гледаш всички UFC Fight Nights, всички бойни галавечери, и още любопитно съдържание

Любопитно Преди 10 часа

UFC и A1 България продължават правата за излъчване за следващите години

<p>Кремъл затяга хватката си над Русия</p>

Арести и насилие над независими журналисти в Русия

Свят Преди 11 часа

Задържан журналист: Ритаха ме, слагаха си краката на главата ми, кълчиха ми пръстите

Трогателният жест на Кейт Мидълтън към болни от рак деца

Трогателният жест на Кейт Мидълтън към болни от рак деца

Свят Преди 11 часа

Принцесата отдавна е поддръжник на различни благотворителни организации за борба с рака

10 000 лв. глоба за търговия с фалшиви зелени COVID сертификати

10 000 лв. глоба за търговия с фалшиви зелени COVID сертификати

България Преди 11 часа

50-годишният обвиняем от Хасково се призна за виновен и подписа споразумение с прокуратурата

Това са приоритетите на САЩ за България

Това са приоритетите на САЩ за България

България Преди 11 часа

Според Кенет Мертен ефективният преглед на инвестициите е полезен за всички страни

"Ужасна трагедия": Стивън Сегал посети пострадали от терористичната атака в Москва (СНИМКИ)

"Ужасна трагедия": Стивън Сегал посети пострадали от терористичната атака в Москва (СНИМКИ)

Свят Преди 11 часа

71-годишният актьор е посетил Националния медико-хирургически център, където се е срещнал с трима пострадали