А генцията по храните и лекарствата на САЩ одобри генна терапия за дистрофична булозна епидермолиза, известна още като "болест на пеперудата".

Нов гел за генна терапия е първото одобрено лечение за най-тежките форми на "болестта на пеперудата", рядко и болезнено състояние с мехури по кожата, съобщи Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) в петък (19 май).

Булозна дистрофична епидермолиза (DEB) е генетично заболяване, което прави кожата податлива на мехури и хронични, болезнени рани. Раните повишават риска от животозастрашаващи инфекции, деформация на крайниците и рак на кожата, наречен плоскоклетъчен карцином.

Поради генетична мутация пациентите не могат да произвеждат определен тип колаген в кожата си. Този колаген обикновено закрепва различни слоеве кожа един към друг и по този начин ги предпазва от триене един в друг и образуване на мехури.

Новоодобрената генна терапия, наречена Vyjuvek (генерично наименование beremegene geperpavec), работи като доставя работещи копия на дефектния ген на колаген директно в клетките на пациентите. Самото лечение е гел, който съдържа версия на вируса на херпес симплекс вирус 1, който е модифициран, така че да не може да се репликира в човешките клетки и носи две копия на гена за колаген: COL7A1.

Ефективността на гела е тествана в две клинични проучвания, които заедно включват приблизително 40 възрастни и деца с доминираща или рецесивна форма на DEB, последната от които причинява много по-тежки симптоми от първата. И в двете проучвания гелът значително подобрява скоростта, с която раните на пациентите се затварят, в сравнение с плацебо гел. Лечението също помогна да се предотврати незабавното повторно образуване на мехури по кожата, тъй като работещи копия на COL7A1 остават в клетките на кожата известно време.

Най-честите нежелани реакции включват сърбеж, втрисане, зачервяване, обрив, кашлица и хрема, според FDA.

Гелът за генна терапия вече е одобрен за употреба при пациенти с DEB, които са на възраст най-малко 6 месеца, и лечението може да се прилага от медицински специалист или в клиника, или в дома на пациентите, според Krystal Biotech, спонсор на изпитания.

Досега лекарите и медицинските сестри нямаха начин да спрат образуването на мехури и рани върху кожата на пациент с дистрофичен ЕБ и всичко, което можеха да направят, беше да им слагат превръзки и да наблюдават как се образуват нови мехури“, ръководител на изпитването д-р М. Питър Маринкович, директор на Клиниката за лечение на мехури в Stanford Health Care и доцент по дерматология в Медицинския факултет на Станфордския университет, се казва в изявлението на Krystal Biotech.

Тъй като лекарството е безопасно и лесно за прилагане директно върху рани, то не изисква много поддържаща технология или специализиран опит, което прави VYJUVEK много достъпен дори за пациенти, които живеят далеч от специализирани центрове“, каза той. Съществуват експериментални терапии, които включват кожни присадки и инженерни стволови клетки, които, разбира се, са много по-ангажиращи от прилагането на локален гел върху кожата, каза Маринкович по-рано пред Live Science.

Обратно в сайта X

ДОСТЪП ЗА ЛОГНАТИ ПОТРЕБИТЕЛИ За да пишете, оценявате или докладвате коментари, моля логнете се в профила си.

  1. Запомни ме
забравена парола Полетата маркирани с * са задължителни
Полето Потребителско име не трябва да е празно.
Полето E-mail не трябва да е празно.
Полето Парола не трябва да е празно.
Полето Повторете паролата не трябва да е празно.
  1. Декларирам, че съм се запознал с Общите условия за ползване на услугите на Нетинфо.
Полетата маркирани с * са задължителни
,

Израелската армия заяви, че се готви да премести цивилните в южната част на ивицата Газа

Свят Преди 4 часа

"Хамас" казва, че няма да се разоръжи, докато не бъде създадена независима палестинска държава

Мерц: Унижението на Зеленски от Тръмп няма да се повтори на срещата им в понеделник

Мерц: Унижението на Зеленски от Тръмп няма да се повтори на срещата им в понеделник

Свят Преди 4 часа

На въпросната среща в края на февруари Тръмп многократно прекъсваше Зеленски

САЩ спират издаването на визи за лица от Ивицата Газа

САЩ спират издаването на визи за лица от Ивицата Газа

Свят Преди 5 часа

Aмериканското дипломатическо ведомство публикува съобщение по темата

,

Пет месеца от трагедията в Кочани: Градът почита загиналите в дискотека „Пулс“

Свят Преди 6 часа

Нощният клуб е функционирал незаконно в продължение на години

,

Българка е била намушкана 10 пъти с нож и пребита със стол в Гърция

Свят Преди 7 часа

Сочен за извършител е нейният партньор, който е арестуван

Кола нарочно прегази мъж от Сливен два пъти

Кола нарочно прегази мъж от Сливен два пъти

България Преди 8 часа

Задържан е съсед на пострадалия

.

Масирани проверки за фалшиви книжки в София

България Преди 8 часа

Задържани са четирима, съставени са над 200 фиша

„Какво му е?“: Защо съседите на Марк Зукърбърг са му ядосани

„Какво му е?“: Защо съседите на Марк Зукърбърг са му ядосани

Любопитно Преди 9 часа

Всичко по темата може да прочетете в следващите редове

,

Макрон призова за бдителност и продължаване на натиска върху Русия

Свят Преди 9 часа

Френският президент приветства и "готовността на Съединените щати" да допринесат за даване на гаранции за сигурността на Украйна

,

Два мотоциклета се удариха на пътя Благоевград - Дупница, има пострадали

България Преди 9 часа

Всички участници в произшествието са закарани за преглед

Зеленски иска гаранции за сигурност от Европа и САЩ

Зеленски иска гаранции за сигурност от Европа и САЩ

Свят Преди 10 часа

Това написа той в своя Telegram канал

"Нe сме боксови круши!": В Сърбия се провеждат поредните антиправителствени протести

"Нe сме боксови круши!": В Сърбия се провеждат поредните антиправителствени протести

Свят Преди 10 часа

Полицията е на терен с жива сила и бронирани автомобили

,

Мелания Тръмп получи благодарности от Украйна за загрижеността си за децата, отведени в Русия

Свят Преди 10 часа

Първата дама на САЩ написа писмо, касаещо отвлечените украински деца

Евакуират живущите в Българово заради голям пожар

Евакуират живущите в Българово заради голям пожар

България Преди 11 часа

От пожарната служба в Бургас заявиха, че на терен са изпратени 6 противопожарни автомобила

Принц Уилям и принцеса Катрин с децата им: Джордж, Шарлот и Луи

Принцът и принцесата на Уелс Уилям и Катрин се местят в нов кралски дом

Любопитно Преди 11 часа

Кралската двойка планира да се установи в имота Форест лодж с осем спални, разположен в Уиндзорския парк

<p>Какво е състоянието на пострадалите след бруталния удар с АТВ</p>

Какво е състоянието на пострадалите след бруталния удар с АТВ

България Преди 12 часа

„Вчера лекарят ни каза: „Не мога да ви давам надежди и не мога да ви ги отнемам”. Снаха ми и детето ѝ са със счупени черепи”, разкри Юлиан Здравков