CAR-T клетъчната терапия, авангардно лечение на рак, показва нарастващ потенциал далеч отвъд онкологията, като предлага възможно облекчение за хора с тежки автоимунни заболявания, които са изчерпали другите възможности.
„Най-просто казано, CAR T-клетъчната терапия е форма на лечение, която използва собствените имунни клетки на пациента, за да атакува и унищожава раковите клетки,“ каза д-р Винод Баласа, медицински директор на Центъра за рак и кръвни заболявания към Valley Children’s, пред Newsweek.
„Докато химиотерапията използва подход тип „стрелба с пушка“, който може да засегне нормалните клетки, докато убива раковите, CAR T-клетъчната терапия е таргетирано лечение“, обяснява той.
Първоначално разработена за лечение на определени видове рак на кръвта, CAR-T терапията сега се тества срещу автоимунни заболявания, причинени от неправилно функциониращи имунни клетки. Ранните резултати показват, че тя може да бъде способна да доведе някои пациенти до дълготрайна ремисия, дори след години на неуспешно лечение.
- Скорошният случай на една жена
Когато хематологът-онколог Фабиан Мюлер се срещнал с тежко болна пациентка в центъра на най-новото му изследване, той смятал, че експерименталната терапия може да бъде последната ѝ възможност. 47-годишната жена години наред се борела с три тежки автоимунни заболявания, които карали тялото ѝ да атакува ключови компоненти на собствената ѝ кръв.
Въпреки девет предишни опита за лечение, състоянието ѝ останало неконтролирано. В началото на 2025 г. майката на две деца била хоспитализирана в Дрезден, Германия, за повече от два месеца. Лекарите ѝ прилагали множество имуносупресивни лекарства и до три ежедневни преливания на червени кръвни клетки, докато се опитвали да овладеят масивно обостряне на заболяването – без успех.
В отчаянието си медицинският екип се свързал с Мюлер от Университетската болница в Ерланген, на около три часа разстояние от болницата в Дрезден. Мюлер и неговите колеги са привлекли международно внимание с пионерската си работа върху експериментални CAR-T клетъчни терапии за автоимунни заболявания, надграждайки технология, първоначално разработена за лечение на рак.
В крайна сметка пациентката получила CAR-T лечение по хуманитарни съображения. След терапията тя се върнала към до голяма степен нормален живот – резултат, за който Мюлер се надява да се запази във времето.
- Рестартиране на дефектна имунна система
Жената страдала от автоимунна хемолитична анемия (AIHA), имунна тромбоцитопения (ITP) и антифосфолипиден синдром (APLAS). Всички те са заболявания, обусловени от В-клетки, което означава, че са причинени от имунни клетки, които произвеждат вредни антитела, атакуващи собствените тъкани на организма.
CAR-T терапията е насочена именно към тази неизправност. Процесът включва събиране на собствените имунни клетки на пациента и генетичното им модифициране, така че да разпознават CD19 – маркер, открит върху В-клетките. След това тези променени клетки се връщат обратно в организма, където откриват и унищожават дисфункционалните В-клетки.
В този случай пациентката имала както студова, така и топлинна форма на AIHA, които били животозастрашаващи и резистентни към девет предходни линии на лечение. Тя първо преминала през лимфодеплетираща химиотерапия, последвана от инфузия на CAR-T клетки, насочени към CD19.
Изследователите проследили състоянието ѝ за период от 11 месеца. Те съобщават за бърза и устойчива ремисия на тежката ѝ AIHA, както и за подобрение на съпътстващите ITP и APLAS.
Малки проучвания и ранни резултати от текущи клинични изпитвания показват, че много пациенти с автоимунни заболявания, лекувани с CAR-T терапия, влизат в ремисия, като някои остават без симптоми в продължение на години без допълнително лечение. Въпреки това изследователите подчертават, че са необходими по-мащабни, контролирани клинични изпитвания.
„Тези терапии са сред най-мощните оръжия, с които разполагаме в борбата с рака“, каза Баласа. „Но те също така изискват комбинация от медицинска експертиза и специализирано оборудване, за да бъдат прилагани ефективно“, подчертава той.
