Н ово хапче за рак на панкреаса предизвика бурни овации със ставане на крака, продължили близо минута, от страна на онколози на най-голямата конференция за борба с рака в света. Това се случи, след като данните от последната фаза на клиничните изпитвания показаха, че лекарството почти удвоява преживяемостта при един от най-смъртоносните видове рак, известни на медицината.
Лекарството, наречено дараксонрасиб (daraxonrasib), беше представено от водещия изследовател д-р Брайън М. Уолпин, директор на Центъра за изследване на рака на панкреаса „Хейл“ към Института за ракови изследвания „Дана-Фарбър“. Премиерата се състоя по време на пленарната сесия на Годишната среща на Американското дружество по клинична онкология (ASCO) в Чикаго на 31 май 2026 г.
Медикаментът блокира мутирал протеин, който стимулира растежа на тумора в над 90% от случаите на рак на панкреаса – мишена, която убягваше на учените в продължение на десетилетия.
Когато д-р Уолпин превключи на слайда, показващ, че приеманото веднъж дневно хапче намалява риска от смърт с 60% при пациенти с вече лекуван метастазирал рак на панкреаса, препълнената зала избухна в бурни възгласи, свиркания и аплодисменти.
„Това време не беше предвидено в речта ми“, пошегува се Уолпин от сцената, след като овациите най-накрая стихнаха. Видеоклипове от този момент събраха милиони гледания в социалните мрежи, пише Newsweek.
A historic moment at #ASCO26: more than 9,000 oncologists rose for three standing ovations as Brian Wolpin, MD, MPH, Director of the Hale Family Center for Pancreatic Cancer Research, presented promising new Phase 3 results for an investigational treatment for metastatic… pic.twitter.com/QJIuxWlFoO
— Dana-Farber (@DanaFarber) June 2, 2026
„Рядко се усеща, че присъстваш на исторически момент в грижата за болните от рак, но сега имам чувството, че ерата на таргетирането на RAS протеина най-накрая настъпи“, написа в X (Туитър) д-р Марк Луис, директор по стомашно-чревна онкология в Intermountain Healthcare. „Едно от най-удивителните неща, които някога съм виждал: овации на крака за пълните резултати от дараксонрасиб“, сподели и д-р Самуел Хюм, съосновател на Stematic Labs.
Лекарството привлече общественото внимание и когато бившият американски сенатор от Републиканската партия Бен Сас от Небраска описа в предаването „60 минути“ как изпитва много по-малко болка, откакто го приема.
Онколозите в момента са залети от молби, тъй като стартира програма за ранен специален достъп до медикамента, съобщава Асошиейтед Прес.
Какво представлява генът KRAS?
Генът KRAS съдържа инструкциите за производство на K-Ras – малък, но мощен протеин, който помага за контролирането на това как клетките растат, делят се и узряват. Той действа като молекулярен превключвател в сигналния път RAS/MAPK, който клетките използват, за да реагират на външни сигнали. Когато K-Ras се свърже с молекула, наречена GTP, той се включва и изпраща сигнали за растеж; когато превърне GTP в GDP, той се изключва.
Тъй като този цикъл на включване и изключване е от централно значение за нормалното поведение на клетките, KRAS се класифицира като протоонкоген – ген, който може да предизвика рак, ако бъде повреден. Мутациите в KRAS блокират протеина в постоянно „включено“ положение, което кара клетките да растат неконтролируемо.
Мутациите на KRAS могат да се появят и при редки наследствени състояния (например кардиофациокутанен синдром), където нарушават нормалното развитие на сърцето, кожата и лицето. Тези наследствени варианти работят по различен начин от мутациите, причиняващи рак, но показват колко чувствителна е тази система дори към най-малките промени.
Последните научни постижения най-накрая създадоха лекарства, които могат да потиснат специфични KRAS мутации, отбелязвайки мащабен обрат в терапевтичните възможности за тези пациенти.
Какво е дараксонрасиб и защо е толкова важен?
Ракът на панкреаса убива около 50 000 американци всяка година, като петгодишната преживяемост при метастазирало заболяване е едва 3%. Д-р Шубхам Пант от Раковия център „МД Андерсън“ сравнява протеина KRAS с „лъскава топка“: „ Не можете да закрепите нищо за него. Всичко просто се плъзга и пада“, казва Пант в интервю за Managed Healthcare Executive.
Дараксонрасиб е първият от нов клас „мултиселективни инхибитори на RAS(ON)“ – лекарства, които изключват активната форма на протеина при множество варианти на KRAS и дори при тумори без откриваема RAS мутация. Това го прави потенциално приложим за практически всеки пациент с рак на панкреаса, независимо от генетичния профил на тумора му.
В клиничното изпитване от Фаза 3 (RASolute 302), финансирано от калифорнийската компания Revolution Medicines и публикувано едновременно в The New England Journal of Medicine, са участвали 500 пациенти с метастазирал панкреатичен дуктален аденокарцином, при които предишното лечение е спряло да действа.
Те са преминали на случаен принцип към прием на орален дараксонрасиб от 300 mg веднъж дневно или към стандартна венозна химиотерапия по избор на лекаря.
Резултатите са поразителни:
- Обща преживяемост при пациенти с RAS G12 мутации: 13,2 месеца при прием на дараксонрасиб срещу 6,6 месеца при химиотерапия.
- Преживяемост без прогресия на заболяването: 7,3 месеца срещу 3,5 месеца.
- Коефициент на риск от смърт: 0,40, което се равнява на 60% намаление на риска.
- Прекратяване на лечението поради странични ефекти: едва 1,2% при дараксонрасиб срещу 11,2% при химиотерапията.
Главният медицински директор на ASCO Джули Р. Гралоу нарече данните „нещо много повече от хоумрън (категоричен успех)“: „ Чувах много хора да описват това изследване като хоумрън. Аз бих казала, че това всъщност е гранд шлем (най-големият възможен успех)“.
Д-р Рачна Шроф, началник на отдел по хематология и онкология в Раковия център към Университета в Аризона, определи медикамента като „фактор, който променя изцяло правилата на играта при рака на панкреаса“. „Лекувам рак на панкреаса от 16 години и всъщност се разплаках в клиниката. Това е невероятно въздействащо изследване за нашите пациенти“, сподели тя.
Д-р Анна Беркенблит, главен научен и медицински директор в Мрежата за действие срещу рака на панкреаса, нарече данните „най-значимия напредък, който някога сме виждали при това заболяване“.
Какво предстои оттук нататък
Агенцията за храните и лекарствата на САЩ (FDA) планира да ускори прегледа на дараксонрасиб, който вече е получил статут на „пробивна терапия“ (Breakthrough Therapy) и „лекарство сирак“ (Orphan Drug).
Агенцията също така вече е разрешила Програма за разширен достъп (EAP) за пълнолетни пациенти с метастазирал панкреатичен дуктален аденокарцином, преминали през предишно лечение.
Програмата е предназначена за хора, чието заболяване е прогресирало при стандартните терапии, които не могат да понасят тези лечения или не отговарят на условията за включване в ново клинично изпитване. Чрез тази програма одобрените пациенти могат да получат дараксонрасиб напълно безплатно преди официалното му пускане на пазара.
Според правилата на FDA пациентите не могат да изискват лекарството директно. Лекуващият онколог трябва да прецени дали пациентът отговаря на критериите на протокола и да изпрати заявлението към Revolution Medicines, които по закон нямат право да приемат запитвания директно от пациенти или техни близки.
В момента изследователите тестват дараксонрасиб и в по-ранни етапи на лечение, в комбинация с химиотерапия, както и при други видове рак, предизвикани от RAS мутации, включително рак на белия дроб, на дебелото черво и на яйчниците.
