Учени: Приближаваме се към лечение на синдрома на Даун

А�р �рикански учени оповестиха, че са направили крачка напред към разработване на лечение срещу болести, причинени от наличие на допълнителна хромозома, съобщи Би Би Си.

Учените "изключили" хромозомата, която предизвиква симптоми на синдрома на Даун, в човешки клетки в лабораторна среда.

Получените резултати могат един ден да доведат до създаване на терапия срещу болестта.

Хората се раждат с 23 двойки хромозоми във всяка клетка. Засегнатите от синдрома на Даун обаче имат три, вместо две копия на хромозома 21.

Това предизвиква симптоми, свързани с намаляване на способностите за възприемане и ранна поява на болестта на Алцхаймер, както и с повишен риск от увреждания на сърцето и кръвоносната система.

Генна терапия бе изпробвана срещу проблеми, предизвикани от един-единствен дефектен ген.

Идеята да се потисне въздействието на хромозомата обаче изглеждаше отвъд границите на възможното дори в лабораторни условия.

Сега учени от Медицинския институт към Масачузетския университет доказаха, че теоретично погледнато, това е възможно.

Екип под ръководството на д-р Джийн Лорънс вкара ген, наречен XIST, в отгледани в лабораторна среда стволови клетки от пациент, засегнат от синдрома на Даун.

Генът играе роля за нормалното клетъчно развитие, като изключва едната от двете Х-хромозоми в женските ембриони. Експерименти показаха, че генът

може да накара допълнителното копие на хромозома 21 да "замлъкне".

"Открихме нови пътища за изследване на клетъчната основа за появата на синдрома на Даун, а това може да доведе до създаване на лекарства срещу заболяването, заяви д-р Лорънс. Така целта, свързана с ползване на генна терапия срещу синдрома на Даун, изглежда по-осъществима, отколкото е била преди".

Резултатите от изследването са публикувани в сп. "Нейчър".