В експеримент с мишки генна терапия се оказа ефикасна срещу рядко, но сериозно невродегенеративно заболяване, известно като Фридрайхова атаксия, сочат резултатите от изследване, цитирани от Франс прес.
Предвижда се същата терапия да бъде изпробвана върху хора в края на 2015 г. и началото на 2016 г.
Учени под ръководството на проф. Патрик Обур от Френския национален институт за здравеопазване и медицински изследвания установиха, че генна терапия срещу сърдечни проблеми, свързани с това наследствено заболяване, е ефикасна благодарение на инжектирането на нормално копие на липсващ ген.
Терапията позволи да се излекуват напълно и бързо сърцата на засегнати от болестта животни. Копието на гена бе вкарано в организма посредством безвреден вирус, наречен аденоасоцииран вирус.
Мутацията на гена, която причинява болестта, бе идентифицирана през 1996 г. и води до недостиг на протеина фратаксин, чието производство не се преустановява напълно.
Фридрайховата атаксия е заболяване, срещу което няма лечение. Болестта е невродегенеративна, свързана е със сърдечни проблеми и с риск от поява на диабет. Започва в младежка възраст с проблеми с равновесието и координацията на движенията на крайниците.
След 10-20-годишна еволюция на болестта пациентът е прикован към инвалидна количка. В около 60 на сто от случаите сърдечни проблеми предизвикват преждевременна смърт под 35-годишна възраст.
Изследването показва, че една-единствена интравенозна инжекция в рамките на терапията позволява не само да се предотвратят сърдечните проблеми, но и да се възстанови напълно и бързо сърцето на животни, които са в напреднал стадий на болестта.
Резултатите от изследването са публикувани в "Нейчър медисин“.
