П ациенти с досега нелечим рак отчитат невероятни резултати благодарение на революционно ново лечение, което току-що завърши ранните клинични изпитвания. Световно първата генна терапия, наречена BE-CAR7, се тества при деца и възрастни с агресивна форма на левкемия, съобщава IFL.
Първата пациентка, получила лечението, е 16-годишната Алиса Тейпли от Лестър, Великобритания. Тейпли е диагностицирана с Т-клетъчна остра лимфобластна левкемия през май 2021 г. Нейният рак не реагирал на стандартните лечения – химиотерапия и трансплантация на костен мозък – което се случва при около 20% от децата с тази диагноза. Семейството ѝ на практика било изчерпало опциите, когато било предложено включване в клинично проучване.
„Избрах да участвам в изследването, защото усещах, че дори да не помогне на мен, може да помогне на други“, казва Тейпли.
Лечението BE-CAR7 представлява многоетапен процес, разработен от изследователи в болница Great Ormond Street (GOSH) и University College London.
Първо, здрави донорски бели кръвни клетки се модифицират, за да станат „универсални“, чрез премахване на повърхностни рецептори и на имунния маркер CD7. Това предотвратява унищожаването им от имунната система на пациента.
След това се отстранява друг повърхностен протеин – CD52 – което скрива донорските клетки от мощните имуносупресивни лекарства, които пациентът трябва да приеме.
Накрая към клетките се добавя нова ДНК последователност чрез модифициран вирус, което им позволява да произвеждат химерен антигенен рецептор (CAR). Именно този рецептор е „тайното оръжие“, което им позволява да атакуват раковите Т-клетки в тялото. CAR-T терапиите са особено обещаващи при кръвни ракови заболявания.
Перфектно модифицираните клетки след това се прилагат на пациента, с надеждата да унищожат раковите клетки в рамките на около четири седмици. След това пациентът може да получи трансплантация на костен мозък, за да възстанови своята имунна система.
В случая на Тейпли лечението е успешно. Тя сподели историята си още през 2022 г., но оттогава ракът остава неоткриваем, а тя се е върнала към пълноценен живот.
„Ходих на ветроходство, бях далеч от дома за наградата Duke of Edinburgh, а дори само ходенето на училище беше нещо, за което мечтаех, докато бях болна. Не приемам нищо за даденост. Следва да се науча да шофирам, а крайната ми цел е да стана научен изследовател и да участвам в следващото голямо откритие, което може да помогне на хора като мен“.
„Да видим как Алиса става все по-силна е невероятно – доказателство за нейната упоритост и за отдадеността на десетки хора в GOSH“, казва д-р Роб Чиеза, изследовател и консултант по трансплантация на костен мозък.
Сега, в нова публикация и представяне на 67-ата годишна среща на Американското дружество по хематология, екипът съобщава резултатите от фаза 1 на клинично изпитване на BE-CAR7 при осем деца и двама възрастни. Резултатите отново са впечатляващи:
82% от пациентите са постигнали „много дълбоки ремисии“ и са могли да преминат към трансплантация на костен мозък, а 64% остават без болест – някои вече три години.
Важно е да се отбележи, че не всички пациенти, включени в проучването, са преживели лечението. Има странични ефекти, а възстановяването на имунната система след трансплантация е продължително и изисква изключителни грижи за предпазване от инфекции.
„Това са интензивни и трудни терапии – пациентите и семействата им бяха изключително щедри в това да позволят да научим колкото е възможно повече от всеки случай“, казва водещият изследовател професор Уасим Касим.
Но за толкова рядък и агресивен рак екипът казва, че това лечение дава надежда там, където преди не е имало такава.
„Видяхме впечатляващи отговори – изчистване на левкемия, която изглеждаше нелечима. Това е много мощен подход“, казва д-р Дебора Ялоп, консултант хематолог.
Имунотерапиите като CAR-T революционизират лечението на ракови заболявания през последните десетилетия. Поради успеха на това изпитване е осигурено благотворително финансиране за лечение на още 10 пациенти.
Д-р Тания Декстър, старши медицински офицер в британската благотворителна организация за стволови клетки Anthony Nolan, коментира резултатите:
„Те са обещаващи – при повечето пациенти е постигната ремисия, позволяваща трансплантация на стволови клетки. Като се има предвид, че тези пациенти са имали много ниска вероятност за оцеляване преди изпитването, резултатите дават надежда, че подобни лечения ще продължат да напредват и да стават достъпни за повече хора“.
Проучването е публикувано в New England Journal of Medicine.
